罕见病创新药维万心开出全国首张处方

　　中国网财经12月7日讯 近期在国内获批上市的罕见病创新药物维万心(氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax，61mg)今日在北京协和医院由心内科田庄医师开出了全国首张处方。

　　据介绍，维万心是全球首个、也是唯一经批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)的口服药物，填补了此前我国ATTR-CM治疗领域无有效药物的空白。

　　氯苯唑酸软胶囊填补用药空白

　　资料显示，ATTR-CM是一种罕见的、致死性疾病，诊断率不足1%。其发病原理在于不稳定转甲状腺素蛋白(TTR)异常解离并错误折叠，形成淀粉样物质沉积于心肌间质，长期进展会引发限制性心肌病和进行性心力衰竭。

　　“该疾病极易与心衰混淆，加之疾病认知不足，患者往往因为误诊、漏诊以及延误诊治而错过最佳治疗时间。“中国医学科学院北京协和医院院长、中国罕见病联盟副理事长张抒扬教授表示，近几年，全国不同地区已有医院陆续诊断出该疾病，患者的生活质量和生命受到严重影响，临床诊断后平均生存时间仅为2~6年。“创新药物的上市及处方，改变了以往ATTR-CM无药可医的困境，为患者带来延长生命的希望。”

　　协和医院携手罕见病联盟改善ATTR-CM患者生活质量

　　ATTR是一种累及多系统的疾病，发病症状不特异，往往需要不同科室的协作才能确诊， 北京协和医院与中国罕见病联盟合作，在推动院内多学科诊疗(MDT)会诊方面共同展开探索。

　　“每周我们的罕见病团队会为各类罕见病患者进行MDT会诊，希望通过这种方式，将以往‘单兵作战’的诊疗转变为‘协同配合’的诊疗模式，形成优势资源互补，通过整合病人各方面情况，以期患者得到更全面、更周到的诊疗。” 张抒扬教授表示，北京协和医院积极发挥带头示范作用，核医学科霍力主任在国内建立并推广ATTR-CM核素诊体系，2019年启动ATTR-CM 诊疗示范中心(CoE中心)，同时与其他医院展开合作，致力于将规范化诊疗模式在全国进行推广。“计划未来2-3年内，ATTR-CM标准化诊疗体系可以覆盖中国大部分省份和地区。”

　　据介绍，维万心于今年9月底获得国家药监局批准，用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)，以减少心血管死亡及心血管相关住院。据悉，基于该药物的突破创新性，以及对改善人类健康所做出的杰出科学创新，10月30日，维万心荣获盖伦奖(Prix Galien Awards)最佳生物技术产品奖。　( 顾凡)